Neue Wirkstoffkombination für die Behandlung von Erkrankungen des Knochenmarks

Original Titel:
A Phase II Trial of Ruxolitinib in Combination with Azacytidine in Myelodysplastic Syndrome/Myeloproliferative Neoplasms

Myelodysplastisches Syndrom (MDS) und myeloproliferative Neoplasie (MPN) sind Erkrankungen des Knochenmarks, bei denen durch genetische Veränderungen der Blutstammzellen die Bildung von ausgereiften Blutzellen gestört ist. Dabei kann entweder ein Mangel (MDS) oder eine Überproduktion (MPN) an bestimmten Blutzellen vorliegen. Diese bösartigen Bluterkrankungen verlaufen chronisch und sind derzeit nicht medikamentös heilbar. Daher ist es das Ziel der Forschung, neue Wirkstoffe bzw. Wirkstoffkombinationen zur Behandlung von MDS/MPN zu finden.

In einer neuen US-amerikanischen Studie wurde die Kombination der Wirkstoffe Ruxolitinib und Azacytidin zur Behandlung von MDS/MPN getestet. Beide Wirkstoffe haben bereits einzeln eine unabhängige Wirksamkeit gegen diese Krankheiten demonstriert. Es wurden 35 Patienten mit MDS/MPN zunächst für die ersten drei Chemotherapie-Zyklen (je 28 Tage) nur mit Ruxolitinb (Dosis entsprechend der Anzahl der Blutplättchen) behandelt. Ab dem vierten Zyklus wurde den Patienten zusätzlich Azacytidin (jeweils Tag 1–5, mit 25–75 mg/m²) verabreicht.

57 % der Patienten sprachen nach durchschnittlich 15 Monaten auf die Behandlung an. Davon sprachen etwas weniger als die Hälfte erst nach der Zugabe von Azacytidin nach ungefähr einem Monat an. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Grad 3/4 Anämien (Verminderung roter Blutkörperchen) bei 51 %, Thrombozytopenien (Verminderung der Blutplättchen) bei 54 % und Neutropenien (Verminderung von bestimmten weißen Blutkörperchen) bei 29 % der Patienten. Das durchschnittliche Überleben bei Patienten mit einer nicht klassifizierten Form von MDS/MPN lag bei ungefähr 27 Monaten. Bei klassifizierten Formen, wie z. B. der atypischen chronischen myeloischen Leukämie (aCML), war das Überleben deutlich geringer.

Den Ergebnissen dieser Studie zufolge sprechen mehr als die Hälfte der Patienten mit MDS oder MPN auf eine kombinierte Behandlung mit Ruxolitinib und Azacytidin an. Diese Therapie bewirkt ein verbessertes Überleben bei Patienten, die eine nicht klassifizierte Form von MDS oder MPN haben.

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