Dreifachkombination Kaftrio für Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen
Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat am 21. August die neue Dreifachkombination Kaftrio für die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die Zulassung erfolgt für Patienten ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation haben. Voraussichtlich rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Patienten in Deutschland können damit aktuell von dem neuen Medikament profitieren. (Mukoviszidose – Cystische Fibrose, CF)
Die Zulassung bestätigt die Empfehlungen der sog. „postive opinion“, die der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) der EMA am 26. Juni ausgesprochen hat (s. hierzu unsere Pressemitteilung vom 01. Juli: https://www.muko.info/einzelansicht/bedeutender-forschungsfortschritt-fuer-mukov…). Die Europa-Zulassung der Dreifachkombination ist nicht ganz so weit gefasst wie die des US-amerikanischen Pendants Trikafta (hier ist das Medikament für alle Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verfügbar).
Zum Start von Kaftrio profitieren rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Patienten
Nach der aktuellen Zulassung können zunächst einmal rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Betroffenen in Deutschland von dem neuen Medikament profitieren. Diese Zahl basiert auf Auswertungen aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register. Es ist davon auszugehen, dass die Zahl im Lauf der nächsten Jahre schrittweise auf etwa 85 Prozent ansteigen wird, wenn die Kaftrio-Zulassung um weitere Altersgruppen und Indikationen erweitert wird. Für die restlichen Patienten kommt Kaftrio von vornherein nicht in Frage – aufgrund ihrer Mutationen, einer Transplantation oder anderer schwerer Erkrankungen wie z.B. Leber- oder Nierenerkrankungen. Für diese Patientengruppe wird künftig weitere innovative Forschungsarbeit nötig sein.
Studien zur Medikamentensicherheit über Deutsches Mukoviszidose-Register
Bisherige Studienergebnisse und Erfahrungsberichte zum neuen CFTR-Modulator zeigen bei vielen Patienten eine deutliche Verringerung der Mukoviszidose-typischen Symptome bereits nach kurzer Einnahmedauer. So beschreiben die Betroffenen einen deutlichen Rückgang von Schleimbildung in der Lunge und Husten, verbunden mit einem besseren Allgemeinbefinden und einer Steigerung des Appetits. Auch die Lungenfunktionswerte verbessern sich bei vielen signifikant, in den Studien im Mittel um 14 Prozent. „Wir freuen uns sehr über diesen Meilenstein in der Mukoviszidose-Forschung, der für eine so große Gruppe der Betroffenen Verbesserungen bringen wird. Die Zulassung von Kaftrio wird sich sowohl auf die Lebensqualität als auch auf die Lebenserwartung von Menschen mit CF positiv auswirken“, so Stephan Kruip, Bundesvorsitzender des Mukoviszidose e.V. Wie sich Langzeitwirksamkeit und eventuelle kritische Nebenwirkungen bei lebenslanger Einnahme von Kaftrio entwickeln, bleibt abzuwarten. Dies systematisch zu erfassen und auszuwerten wird Inhalt künftiger Studien zur Medikamentensicherheit sein, für die der Mukoviszidose e.V. mit dem unabhängigen Deutschen Mukoviszidose-Register ein wichtiges Instrument zur Verfügung stellt.
Weitere Informationen zur Dreifachkombination bei Mukoviszidose auf unserer Internetseite: https://www.muko.info/kaftrio
Hintergrund-Informationen
Über Mukoviszidose
In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.
Über den Mukoviszidose e.V.
Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können. Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen. Die Mukoviszidose Institut gGmbH ist eine hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V.
