Autologe Stammzelltransplantation bei aggressiver MS – deutsche Empfehlungen verfügbar

Die neu gegründete Task Force Autologe Stammzelltransplantation des KKNMS hat einen Kriterienkatalog zum Einsatz der autologen Stammzelltransplantation (AHSZT) bei MS in Deutschland sowie eine Patientenaufklärung zu dieser Therapie entwickelt. Beide Dokumente sind ab sofort als Download auf der KKNMS Homepage verfügbar.

Die autologe Stammzelltransplantation (AHSZT) wird international seit Längerem als Therapiemöglichkeit aggressiver MS-Verläufe diskutiert. Mittlerweile sind Daten über Langzeiteffekte hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit verfügbar – auch im Vergleich mit anderen hochwirksamen Therapieprinzipien (Sharrack et al. 2020). Die AHSZT beruht dabei auf dem Konzept, dass durch eine komplette Zerstörung mit nachfolgendem Wiederaufbau des Immunsystems die krankheitsverursachende Fehlsteuerung des Immunsystems bei der MS langfristig oder sogar dauerhaft beseitigt werden könnte (Lünemann et al. 2020). Bei der AHSZT werden blutbildende Stammzellen aus dem Blut gesammelt und eingefroren. In der Folge wird mittels Chemotherapie das Immunsystem der Patient:innen ausgeschaltet. Unmittelbar danach werden ihm/ihr die Stammzellen wieder zurückgegeben und diese bauen ein neues Immunsystem auf.

Man nimmt an, dass bis zu 5% der MS-Betroffenen an einem aggressiven MS-Verlauf leiden und somit für ein solch maximal in das Immunsystem eingreifendes Verfahren in Frage kommen.

In Deutschland ist das Verfahren zwar verfügbar, es gibt aber bisher keine strukturierten Erfahrungen mit der AHSZT bei MS. Dies hängt vor allem mit der unklaren Situation der Kostenübernahme durch die Krankenkassen zusammen. Aufgrund des – mittlerweile auch medial verstärkten – Interesses an der Methode kommt es immer häufiger vor, dass Patient:innen mit MS die AHSZT auf eigene Kosten im Ausland durchführen lassen. Dies stellt letztlich eine inakzeptable Situation dar, die angesichts der elaborierten MS Versorgung in Deutschland so nicht weitergehen darf.

Das KKNMS hat daher eine eigene Task Force „Autologe Stammzelltransplantation“ etabliert. In der Zusammenarbeit von MS-Experten und Stammzellspezialisten der Hämatoonkologie wurden jetzt Kriterien sowie Informationsmaterialien zum gezielten Einsatz der AHSZT bei der MS entwickelt. Darüber hinaus gibt es Empfehlungen zur Aufklärung, zur Durchführung und zur Überwachung nach der Therapie. „Die AHSZT führt quasi zu einem Neustart des Immunsystems und stellt damit eine sehr wirksame Form der Immuntherapie dar, die wir einsetzen können“, sagen Prof. Heesen und Prof. Wildemann, die Leiter dieser Initiative. Bei aller Euphorie muss aber bedacht werden, dass das Verfahren nicht ohne Risiken ist. Trotz der weltweit mehr als 4.000 dokumentierten Transplantationen bei MS sind viele Fragen noch unklar. Neben einem Sterblichkeitsrisiko von bis zu 1% sind vor allem die langfristigen Risiken bei MS nur wenig er-forscht. Deshalb strebt die Task Force Autologe Stammzelltransplantation des KKNMS neben einheitlichen Empfehlungen zur Indikationsstellung, Therapiedurchführung und Nachsorge eine systematische Erfassung der AHSZT bei MS in Deutschland an, um die Kriterien zur Transplantation zu verbessern und Nutzen und Risiken besser abzuschätzen. Zudem sollen über die Task Force in Zusammenarbeit mit Fachgesellschaften und Patientenorganisationen die Möglichkeiten einer Finanzierung der HSCT durch die Krankenkassen ausgelotet werden.

Das Zusammenspiel wissenschaftlicher Projekte sowie der Dokumentation der Versorgung erfolgt in Zusammenarbeit mit der GERMAN MS Study Group des KKNMS sowie der Task Force Versorgungsstrukturen und Therapeutika, der Kommission Neuroimmunologie der DGN mit den wesentlich beteiligten Fachgesellschaften und Patientenvertretungen DGN, BDN, BVDN, DMSG sowie der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Hämatopoetische Stammzelltransplantation und Zelluläre Therapie (DAG-HSZT).

Die AHSZT Kriterien und Patienteninformation finden Sie auf unserer Homepage: https://www.kompetenznetz-multiplesklerose.de/

Originalpublikation:

[1] Sharrack, B., Saccardi, R., Alexander, T. et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation and other cellular therapy in multiple sclerosis and im-mune-mediated neurological diseases: updated guidelines and recommenda-tions from the EBMT Autoimmune Diseases Working Party (ADWP) and the Joint Accreditation Committee of EBMT and ISCT (JACIE). Bone Marrow Trans-plant 55, 283–306 (2020).
[2] Lünemann JD, Ruck T, Muraro PA, Bar-Or A, Wiendl H. Immune reconstitu-tion therapies: concepts for durable remission in multiple sclerosis. Nat Rev Neu-rol. 2020 Jan;16(1):56-62. doi: 10.1038/s41582-019-0268-z. Epub 2019 Oct 24. Erratum in: Nat Rev Neurol. 2020 Feb;16(2):125. PMID: 31649335.