Thrombozytopenie nach Stammzelltransplantation: Wenn sich nicht ausreichend Blutplättchen bilden

Original Titel:
Eltrombopag for Treating Thrombocytopenia after Allogeneic Stem Cell Transplantation

MedWiss – In der klinischen Praxis beobachteten Experten, dass Eltrombopag eine gute Hilfe bei der Förderung der Blutplättchenproduktion nach der allogenen Stammzelltransplantation ist. Allerdings ist offenbar eine ungenügende Produktion der transplantierten Plättchenzellen, die die Eltrombopag-Therapie nötig macht, ein Anzeichen für weniger vielversprechende Ergebnisse der Transplantation. Eventuell können Behandlungen zur Unterbindung der Transplantat-gegen-Wirts-Krankheit mit der Förderung Blutplättchen kombiniert zu besseren Aussichten führen.

Eine Thrombozytopenie nach der allogenen Stammzelltransplantation kann ernsthafte Probleme mit sich bringen. Eltrombopag ist eine Substanz, die an den Thrombopoietin-Rezeptor binden und ihn anschalten kann. Das Mittel erscheint also für den Rezeptor täuschend ähnlich zu dem körpereigenen Thrombopoietin und fördert so das Wachstum und die Ausreifung bestimmter blutbildender Knochenmarkszellen. Daraus bilden sich dann in der Folge neue Blutplättchen.

Thrombozytopenie nach Stammzelltransplantation: Wenn sich nicht ausreichend Bluplättchen bilden

Das Mittel wurde zum Einsatz bei der sogenannten Immunthrombozytopenie und aplastischer Anämie zugelassen. Sein Einsatz nach einer allogenen Stammzelltransplantation ist aber eingeschränkt. Kliniker berichteten nun aus ihrer Praxis, in der sie zwischen 2014 und 2017 13 Patienten mit Eltrombopag behandelten, um einen zu geringen Anstieg der Blutplättchen anzuregen. Dabei war gleichzeitig sichergestellt, dass kein akuter Rückfall vorlag.

Eltrombopag wurde mit anfänglicher Dosierung von 25 oder 50 mg pro Tag begonnen und entsprechend den Herstellerangaben allmählich angepasst. Ein Anstieg der Blutplättchenzahl auf mindestens 50 000/μl ohne Bedarf für weitere Transfusionen für mindestens 7 Tage wurde als Ansprechen gewertet. Die gesamte Ansprechrate lag bei 62 % – also erreichten 8 von 13 Patienten mit diesem Mittel einen Zustand mit höherer Blutplättchenzahl, ohne dafür eine Blutspende erhalten zu müssen. Dabei war die Zahl der Erfolge ähnlich für Patienten mit sogenanntem primär isolierter Thrombozytopenie (50 % sprachen an, 3 von 6 Patienten) und mit sekundärer Thrombozytopenie (71 % sprachen an, 5 von 7 Patienten). Aufgrund der sehr niedrigen Zahl der Patienten lässt sich demnach hier kein Muster herauslesen.

Gute Wirkung der Blutplättchenstimulation bei 62 % der Patienten

Auch die sogenannte Knochenmarkreserve an Megakaryozyten, also wie viele Vorläuferzellen der Blutplättchen sich noch im Knochenmark der Patienten befanden, schien für die Wirkung des Medikaments unerheblich zu sein. Die mittlere Ansprechzeit, also die Behandlungsdauer, bis die Wirkung erzielt war, betrug 33 Tage (zwischen 11 und 68 Tagen). Obwohl Eltrombopag gut vertragen wurde und kein Patient die Behandlung aufgrund unerwünschter Effekte abbrechen musste, erlebten nur drei Patienten das Ende der Beobachtungsstudie. Meistens waren Rückfälle oder die Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit verantwortlich.

Schlechtere Prognose, wenn Eltrombopag nach allogener Stammzelltransplantation gebraucht wird

Die Experten schließen daraus, dass Eltrombopag eine gute Hilfe bei der Förderung der Blutplättchenproduktion ist. Allerdings ist offenbar eine ungenügende Produktion der transplantierten Plättchenzellen, die die Eltrombopag-Therapie nötig macht, ein Anzeichen für weniger vielversprechende Ergebnisse der Transplantation. Eventuell können Behandlungen zur Unterbindung der Transplantat-gegen-Wirts-Krankheit mit der Förderung Blutplättchen kombiniert zu besseren Aussichten führen.

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