Wann ist ein „Off-Label-Use“ erstattungsfähig
„Off-Label-Use“ bezeichnet den Einsatz eines zugelassenen Arzneimittels außerhalb der von den nationalen und europäischen Zulassungsbehörden genehmigte(n) Indikation(en) oder abweichend von der in der Zulassung definierten weiteren Parameter (z. B.: Altersgruppe, Dosierung, Dosierungsintervall, Darreichungsform, Behandlungsdauer). Neben der Anwendung an Kindern, Schwangeren und Stillenden, kommt ein Off-Label-Use am häufigsten bei der Behandlung schwerer (z. B. Krebs, HIV) oder seltener Erkrankungen (z. B. Hämophilie) vor.
Die Verordnung eines Arzneimittels im Off-Label-Use ist grundsätzlich erlaubt (Therapiehoheit des Arztes). Zulasten der GKV ist die Verordnung aber nur dann möglich, wenn der Gemeinsame Bundesausschuss den zu verordneten Wirkstoff für die in Frage kommende Indikation als verordnungsfähig gelistet hat (Anlage VI Teil A = Positivliste der Arzneimittel-Richtlinie) und die dort aufgeführten Hinweise beachtet werden.
Beispielsweise ist der Einsatz des Antiepileptikums Valproinsäure zur Migräneprophylaxe bei Erwachsenen erstattungsfähig. Eine der Voraussetzungen ist aber, dass zugelassene Medikamente zur Migräneprophylaxe bei dem Patienten nicht gewirkt haben oder nicht angewendet werden dürfen. Eine lückenlose und sorgfältige Dokumentation ist daher besonders wichtig, um z. B. im Falle einer Prüfung, die Therapieentscheidung jederzeit nachvollziehbar und belegbar zu machen.
Zusätzlich ist dieser Liste zu entnehmen, ob und welche Hersteller die Haftung (nach § 84 Arzneimittelgesetz) für eventuell auftretende Schäden auch im Off-Label-Use übernehmen. Daher sollten Off-label-Verordnungen möglichst mit einem Aut-idem-Kreuz versehen werden, um einen Austausch in der Apotheke gegen Arzneimittel von Herstellern, die nicht einer Haftung zugestimmt haben, zu verhindern.
Neben der „Positivliste“ gibt es auch eine „Negativliste“ (Anlage VI Teil B der Arzneimittel-Richtlinie), die wiederum Wirkstoffe auflistet, die nicht im Off-Label-Use verordnungs- und erstattungsfähig sind. Beispielsweise wird hierdurch der Einsatz von Valproinsäure bei Kindern, Jugendlichen und bei gebärfähigen Patientinnen explizit ausgeschlossen.
