Orphan Drugs: Seltene, aber meist sehr teure Präparate

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als 1 von 2 000 Menschen betreffen. Für Betroffene stehen derzeit 146 Orphan Drugs für die Behandlungen zur Verfügung (Stand: April 2023; Quelle: vfa.de/orphans). In der Regel handelt es sich dabei um sehr teure Arzneimittel: Nach definierten Tagesdosen (DDD) machen Orphan Drugs zwar nur ca. 0,06 % des gesamten Verordnungsvolumens aus, bilden aber mit rund 5,7 Mrd. Euro ca. 11,6 % der Arzneimittelkosten (Quelle: Arzneiverordnungs-Report 2021, Zahlen für das Jahr 2020).

Wenngleich Patienten in der Regel in spezialisierten Behandlungszentren und Krankenhäusern eingestellt werden, ist es nicht selten, dass diese auch bei Haus- oder Kinderärzten vorstellig werden, z. B. für die Weiterverordnung. Rechtlich ist für die Mit- bzw. Weiterbehandlung stets der Arzt verantwortlich, der den Patienten übernimmt. Daher sollte die Diagnose eindeutig und durch die behandelnden Ärzte aus dem Zentrum/Krankenhaus, z. B. mittels Entlassbericht, mitgeteilt werden. Die Diagnose sollte sorgfältig in der eigenen Patientenakte dokumentiert werden, ebenso wie zukünftige Kontrolluntersuchungen (Laborwerte), die eine Weiterbehandlung begründen.

Besteht Regressgefahr?

Hohe Verordnungskosten führen nicht zwangsläufig zu einem Regress im Rahmen der Wirtschaftlichkeitsprüfung. Eine ausführliche, vollständige und jederzeit nachvollziehbare Dokumentation ist hilfreich, um die Therapie bei einer etwaigen Prüfung plausibel begründen zu können.